Найден новый потенциальный способ лечения и остановки муковисцидоза

Исследователи из университетов Джорджа Вашингтона, Перуджии и Рима нашли новый потенциальный препарат для лечения и прекращения развития кистозного фиброза.

Речь идет о Тимозине α1 (Tα1) – инновационном терапевтическом одномолекулярном средстве, не только исправляющем генетические и тканевые дефекты, но и значительно уменьшающем воспаление, наблюдаемое у пациентов с муковисцидозом.

«Сейчас существуют разные способы лечения кистозного фиброза. Хотя они улучшают качество и продолжительность жизни, все равно, пациенты в среднем живут с такой болезнью 40 лет. Ни одно лечение не работает самостоятельно, — сказал соавтор исследования, профессор Аллан Гольдштейн. – Мы разработали отдельную методику, помогающую бороться с симптомами и причинами муковисцидоза».

Болезнь развивается из-за мутаций гена, кодирующего белок под названием муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости (CFTR). Он отвечает за активность канала передачи ионов хлора, регулирующий водно-солевой баланс в легких.

Tα1 – синтетическая версия природного пептида, впервые выделенного из вилочковой железы. Авторы показали, что препарат исправляет многочисленные дефекты тканей в легких и тонком кишечнике у мышей с кистозным фиброзом. Он также восстанавливал работу CFTR в клетках, взятых у пациентов с той же болезнью. Tα1 уменьшал воспаление, улучшая созревание, стабильность и активность белка. Результаты делают препарат потенциальным средством для лечения муковисцидоза.

Гольдштейн с коллегами изолировали и охарактеризовали тимозин еще в 1979-м. Tα1, продающийся под названием Zadaxin, уже 15 лет используется медиками 35 стран для лечения вирусных инфекций, иммунодефицитных болезней, злокачественных опухолей, ВИЧ и СПИД.